Dienstag, 20. April 2010

Erste Erfolge bei erblicher Netzhauterkrankung

Für zwei erbliche Netzhauterkrankungen erzielten Ärzte mit Gentherapie erste Erfolge: Einerseits bei einer seltenen Form der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA), an der etwa 200 Patienten in Deutschland leiden. Durch einen Defekt im sogenannten RPE65-Gen ist bei ihnen die Bildung des Sehpigments gestört, berichtet Professor Birgit Lorenz vom Universitätsklinikum Gießen und Marburg. Bei der Gentherapie injizieren die Ärzte virale Vektoren, die sie zuvor mit einer korrekten Version von RPE65 bestücken, unter die Netzhaut des Auges. Die Vektoren legen das Gen in den Pigmentzellen der Netzhaut ab, die daraufhin das korrekte Protein herstellen. Danach setzt die Bildung des funktionellen Sehpigments wieder ein. "Eine erste Anwendung dieser Therapie an 18 Patienten in England und den USA hat gezeigt, dass sich die Sehleistung - vor allem bei jungen Patienten - langfristig bessert", berichtet Lorenz.

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